骨髓增生异常综合征目前尚无令人满意的治疗方案，总的说来，是多种药物的综合治疗。对于部分类型的骨髓增生异常综合征患者来说，异基因造血干细胞移植仍是唯一可能治愈的方法。
在具体治疗时，应根据类型的不同而选用不同的治疗原则和方法。对于RA、RAS，以支持治疗为主，即当贫血或出血严重时，给予输注红细胞和血小板，辅以刺激造血的药物，例如复方皂矾丸、维生素B6、细胞因子及中药等；对于RAEB、RAEB-T、CMML，如果患者年龄